Этиологическое лечение. 
Основные принципы лечения наследственных болезней. 
Генотерапия

Этиологическое лечение любых болезней является наиболее оптимальным, поскольку оно устраняет первопричину заболевания и полностью излечивает его. Несмотря на успехи симптоматического и патогенетического лечения наследственных болезней, вопрос об их этиологическом лечении не снимается. И чем глубже будут знания в области теоретической биологии, тем чаще будет подниматься вопрос о радикальном лечении наследственных болезней. Однако устранены причины наследственной болезни означает такое серьезное манипулирование с генетической информации у человека, как доставка нормального гена в клетку, выключение мутантного гена, обратная мутация патологического аллеля. Эти задачи достаточно трудны даже при манипулировании с простейшими организмами. К тому же, чтобы провести этиологическое лечение какой-либо наследственной болезни, надо изменить структуру ДНК не в одной клетке, а во многих функционирующих клетках (и только функционирующих!). Прежде всего, для этого нужно знать, какое изменение произошло в гене в результате мутации, т. е. наследственная болезнь должна быть описана в химических формулах. Сложности этиологического лечения наследственных болезней очевидны, хотя уже имеются многочисленные возможности для их решения, создаваемые успешной разработки проекта «Геном человека» и новым направлениям в теоретической и клинической медицине генной терапией.